
ศูนย์ความเป็นเลิศทางการแพทย์ด้านสเต็มเซลล์และเซลล์บำบัด จุฬาฯ เสริมสร้างองค์ความรู้สู่การรักษาผู้ป่วย ลดค่าใช้จ่าย เพิ่มโอกาสคนทุกระดับ
นิตยสาร Trust ฉบับที่ 72 | คอลัมน์ Health Focus

ช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา เทคโนโลยีทางการแพทย์เกี่ยวกับสเต็มเซลล์ก้าวหน้าอย่างรวดเร็ว มีการค้นพบสเต็มเซลล์หลากหลายชนิดที่มีคุณสมบัติแตกต่างกัน เพื่อนำไปใช้รักษาโรคที่รักษาไม่ได้ในอดีต นอกจากนี้ ยังมี Embryonic Stem Cells และ Induced Pluripotent Stem Cells ซึ่งมีคุณสมบัตินำมาสร้างเซลล์ได้ทุกชนิดของร่างกาย จึงเป็นความหวังในการนำมาใช้รักษาโรคที่หลากหลาย โดยเฉพาะเมื่อนำไปใช้ร่วมกับเทคโนโลยีการดัดแปลงหรือแก้ไขยีนทำให้มีประสิทธิภาพเพิ่มขึ้นไปอีก แต่การจะนำมาใช้ในผู้ป่วยประเทศไทยยังจำเป็นต้องมีการพัฒนาเทคโนโลยีนี้ให้ทัดเทียมนานาชาติ รวมไปถึงเป็นการรักษาโรคที่ยังมีค่าใช้จ่ายสูง ทำให้ผู้ป่วยจำนวนมากไม่สามารถเข้าถึงการรักษาแนวทางนี้ได้ และนี่คือภารกิจของศูนย์ความเป็นเลิศทางการแพทย์ด้านสเต็มเซลล์และเซลล์บำบัด โรงพยาบาลจุฬาลงกรณ์ สภากาชาดไทย ในการมุ่งพัฒนานวัตกรรมเพื่อคนไทยทุกคน
4 แพลตฟอร์ม นวัตกรรมสเต็มเซลล์รักษาโรค
ในการนำสเต็มเซลล์ไปใช้รักษาโรคได้นำนวัตกรรมใดมาใช้บ้าง รศ. ดร. นพ.นิพัญจน์ อิศรเสนา ณ อยุธยา หัวหน้าศูนย์ความเป็นเลิศทางการแพทย์ด้านสเต็มเซลล์และเซลล์บำบัด โรงพยาบาลจุฬาลงกรณ์ ให้ข้อมูลว่าสามารถจำแนกนวัตกรรมเป็น 4 แพลตฟอร์ม คือ
1. นำไปใช้ได้เลยในรูปแบบที่เก็บมา ไม่ผ่านกระบวนการซับซ้อน เก็บปริมาณมากได้ง่าย ใช้กับสเต็มเซลล์ร่างกายบางชนิด เช่น สเต็มเซลล์ของระบบเลือด (เก็บได้จากการเจาะดูดจากไขกระดูกหรือเก็บจากสายสะดือทารก) โดยนำมาฉีดเข้ากระแสเลือดแล้วให้วิ่งเข้าไปอยู่ที่ไขกระดูก ทำหน้าที่ทดแทนสเต็มเซลล์เลือดที่ไม่ดีในร่างกายและสร้างระบบเลือดขึ้น เป็นการรักษาที่มีประสิทธิภาพ แต่การนำไปใช้ยังจำกัดเฉพาะโรคเลือด
2. สเต็มเซลล์ที่นำมาเพิ่มปริมาณในหลอดทดลอง เนื่องจากโดยปกติมีปริมาณไม่มากเพียงพอ โดยการเพิ่มปริมาณมีความยุ่งยากทางเทคโนโลยี เพราะต้องเพิ่มจำนวนอย่างมีคุณภาพ ความเสี่ยงในการนำไปใช้ก็มากขึ้น สำหรับสเต็มเซลล์ที่นำไปใช้ทางคลินิกได้จริง คือ เยื่อบุ (Epithelial) ของผิวหนังและกระจกตา นอกจากนี้ ยังมีความก้าวหน้าเกี่ยวกับสเต็มเซลล์ร่างกายอีกหลายชนิดที่กำลังจะเข้าสู่การนำไปใช้ในผู้ป่วย เช่น สเต็มเซลล์เยื่อบุลำไส้ ตับ รวมไปถึงเซลล์ชนิดอื่นที่สามารถนำไปใช้เพิ่มจำนวน แล้วนำไปใช้ในทางการแพทย์ เช่น เซลล์ระบบภูมิคุ้มกัน T-Cells
3. เทคโนโลยีเพิ่มยีน (Gene Therapy) หรือการปรับแก้ยีน (Gene Editing) โดยเฉพาะเทคโนโลยีใหม่ล่าสุดอย่าง CRISPR ทำให้แก้ไขยีนในเซลล์มีประสิทธิภาพมากขึ้น รวมไปถึงวิธีการรักษาใหม่ ๆ อีกจำนวนมากที่เกิดจากการแก้ไขยีนในสเต็มเซลล์และเซลล์อื่น ๆ เช่น การรักษาโรคเลือด ธาลัสซีเมีย โรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว (Sickle Cell Disease) ซึ่งเข้าไปเปลี่ยนแปลงยีนในสเต็มเซลล์ระบบเลือดทำให้ลดความผิดปกติในเซลล์เม็ดเลือดของคนไข้ หรือใช้กับเซลล์ระบบภูมิคุ้มกัน เพิ่มความสามารถในการฆ่ามะเร็งอย่างจำเพาะให้กับ T-Cells โดยใส่ Chimeric Antigen Receptor ที่เรียกว่า CAR-T Cells ซึ่งเป็นการรักษาที่มีประสิทธิภาพในมะเร็งบางชนิดแต่ค่าใช้จ่ายสูงมาก
4. iPS (Induced Pluripotent Stem Cells) เซลล์ต้นกำเนิดที่เกิดจากการชักนำด้วยปัจจัยจำเพาะ ซึ่งเป็นการสร้างเซลล์ที่ปกติร่างกายไม่สร้างแล้วในหลอดทดลองนานนับเดือน ปกติแล้วหากฉีดเซลล์นี้เข้าร่างกายโดยตรงจะกลายเป็นเนื้องอกต่าง ๆ อีกทั้ง iPS ยังช่วยขจัดข้อกังวลเรื่องการทำลายตัวอ่อนของ Embryonic Stem Cells ที่นำสเต็มเซลล์จากตัวอ่อนระยะแรกเกิดไม่เกิน 8 วัน มาเพาะในหลอดทดลอง แม้ค่าใช้จ่ายในการพัฒนาจะสูงมาก แต่มีข้อดีที่สามารถเพิ่มจำนวนเซลล์ได้ไม่จำกัด ต่างจาก CAR-T Cells ที่ต้องนำเซลล์ของคน ๆ หนึ่งมาใส่ยีนแล้วใช้ในคน ๆ นั้นเท่านั้น เพราะ T Cells ไม่สามารถเพิ่มจำนวนเป็นพันเท่าได้ แต่ถ้าเป็น iPS สามารถผลิตเซลล์ นำมาใช้กับใครก็ได้ นั่นจะทำให้ค่าใช้จ่ายถูกลงมากด้วย

ภารกิจการพัฒนานวัตกรรมและเทคโนโลยีสเต็มเซลล์
“ทางศูนย์ฯ ไม่ได้ทำแพลตฟอร์ม 1 เพราะมีศูนย์ปลูกถ่ายไขกระดูกดำเนินการอยู่แล้วเพื่อรักษาโรคเลือด โดยในส่วนของแพลตฟอร์มที่ 2 ที่เป็นโครงการสำคัญของศูนย์ฯ คือการสร้างเซลล์และเนื้อเยื่อสำหรับโรคกระจกตา ซึ่งพัฒนาการนำเซลล์หลายชนิดมาใช้กับโรคตา เริ่มจากเพาะเลี้ยงสเต็มเซลล์เซลล์เยื่อบุตา มาเพาะและปลูกกระจกตาขึ้นมาใหม่ เป็นการดำเนินการร่วมกับศูนย์ความเป็นเลิศทางด้านกระจกตา พัฒนาเทคโนโลยีนี้มากว่าสิบปี ทำให้คนไข้ที่กระจกตาเสียหายได้มีชั้นกระจกตาใหม่ และเยื่อบุผิวหนังให้สร้างผิวหนังขึ้นใหม่ หลังความเสียหายจากการโดนเผาไหม้ แพ้ยา หรือโรคจากภูมิคุ้มกันบางอย่าง”
ปัจจัยที่ทางศูนย์ฯ ต้องทำนวัตกรรมนี้ เป็นเพราะมีคนไข้ต้องใช้เทคโนโลยีและค่าใช้จ่ายสูงมาก จากการที่เทคโนโลยีนี้ได้รับการ Approved ที่ยุโรปและญี่ปุ่น โดยนำไปสร้างเป็นแผ่นกระจกตาแล้วปลูก ซึ่งราคาต่อการปลูกหนึ่งครั้ง ถ้าของยุโรปอยู่ที่ประมาณ 4 ล้านบาท ส่วนญี่ปุ่นอยู่ที่ประมาณ 3 ล้านบาท แต่ทางศูนย์ฯ ทำให้อยู่ระดับต่ำกว่า 100,000 บาท หรือต่างกันกว่า 30 เท่า และการรักษานี้ปัจจุบันแพทยสภารับรองแล้ว อยู่ในขั้นตอนขอรับรองให้อยู่ในหลักประกันสุขภาพ เพื่อให้คนไทยเข้าถึงได้
การพัฒนาเทคโนโลยีเริ่มตั้งแต่วิธีการเพาะเลี้ยง การควบคุมคุณภาพ Basic Science ไปจนถึงระบบที่จะผลิตให้ได้คุณภาพ แล้วต้องทดสอบในคนไข้ก่อนจะนำมาใช้ในคนไข้ได้จริง ๆ เพราะสเต็มเซลล์ที่เริ่มเพาะเลี้ยงแม้มีที่อื่น ๆ บอกว่าได้ผลแล้ว แต่ในความเป็นจริงไม่ได้หมายความว่า ทุกแห่งจะเพาะแล้วได้ผลเท่ากัน ดังนั้น ต้องทดสอบเรื่องคุณภาพด้วย
“ที่ผ่านมา เราได้รักษาคนไข้มามากกว่า 70 รายแล้ว และข้อมูลนี้ได้ถูกส่งไปที่ราชวิทยาลัยจักษุ ราชวิทยาลัยจักษุก็ Evaluate ว่า อันนี้มี Efficacy ดีพอไหม คือ คนไข้เกือบ 90% ที่การมองเห็นดีขึ้นอย่างชัดเจน ซึ่งเทียบเท่ากับศูนย์เมืองนอก เขาก็ยอมรับว่าอันนี้เป็นการรักษามาตรฐานได้ แพทยสภาจัดสเต็มเซลล์กระจกตาเป็นสเต็มเซลล์ชนิดที่ 2 นอกจากสเต็มเซลล์ระบบเลือดที่ปัจจุบันได้รับการรับรองแล้ว”
สำหรับเซลล์รักษาโรคตา นอกจากสเต็มเซลล์กระจกตา ทางศูนย์ฯ ยังผลิตเซลล์ชนิดอื่นที่คาดว่าจะได้นำมาใช้กับคนไข้ในปี 2568 นี้ ซึ่งเป็นเซลล์ของ Endothelial ชั้นในของกระจกตา เป็นหลอดเลือดที่กั้นน้ำในตาไม่ให้ออกมาที่กระจกตา หากออกมาแล้วจะทำให้กระจกตาบวม ซึ่งเมื่อเกิดความเสื่อมจะเป็นหนึ่งในสาเหตุให้สูญเสียการมองเห็น ทำให้ต้องเปลี่ยนกระจกตา โดยเป็นความร่วมมือกับผู้พัฒนาเทคนิคนี้ คือ Prof.Shigeru Kinoshita จาก Kyoto Prefectural University of Medicine ซึ่งศูนย์พัฒนาวิธีเพาะเลี้ยงเซลล์ Corneal Endothelium สำเร็จแล้ว ส่วนการรักษาโรคลานประสาทตาลอก (Retina) ได้ร่วมมือกับ Prof. Dr.Masayo Takahashi ผู้สร้าง Retinal Pigmented Epithelium (RPE) จาก iPS Cells แล้วปลูกในคนไข้จริงรายแรกของโลก
แพลตฟอร์มที่ 2 นอกจากกระจกตา ศูนย์เรามุ่งพัฒนาการนำเซลล์ภูมิคุ้มกันเฉพาะของผู้ป่วยมาใช้รักษามะเร็ง ซึ่งดำเนินควบคู่ไปกับโครงการเพาะเลี้ยงเซลล์มะเร็งของผู้ป่วยเพื่อหาการรักษาที่เหมาะสม มีประสิทธิภาพในผู้ป่วยแบบจำเพาะต่อบุคคล
ส่วนแพลตฟอร์มที่ 3 รศ. ดร. นพ.นิพัญจน์เล่าว่าเป็นสิ่งต้องทำ เพราะเทคโนโลยีมาแล้ว มีโรคที่ใช้ได้ผลแล้วและจะมีโรคอีกมากมายที่จะรักษาได้ด้วยเทคโนโลยีนี้ “ศูนย์ฯ ได้มีการพัฒนามาตั้งแต่หลายปีก่อน แต่มี Resource ไม่มากเท่าต่างประเทศ ฉะนั้น จะเป็น Keep Up Technology ให้ทันสมัย เช่น เทคโนโลยีในการแก้ไขยีนใหม่ ๆ การตัดต่อยีนที่ทำให้ได้ Efficiency สูงที่สุด ผิดพลาดน้อยที่สุด ซึ่งจะมีวิธีการทดสอบให้มั่นใจว่าปลอดภัยเทียบเท่ามาตรฐานสากล ก่อนนำไปใช้ในผู้ป่วยไทย โดยโรคที่ทำการศึกษาคือโรคของภูมิคุ้มกันบกพร่องที่เกิดจากพันธุกรรม ซึ่งเป็นโรคที่มีความรุนแรงแต่หายาก โดยถ้าสำเร็จจะสามารถนำวิธีที่พัฒนาไปใช้กับโรคระบบเลือดที่เกิดจากพันธุกรรมอื่น ๆ ที่พบได้บ่อยกว่าได้”
ด้านเหตุผลที่ต้องพัฒนาแพลตฟอร์มที่ 3 โดยใช้เทคนิค Genome Editing เพราะค่าใช้จ่ายต่อคนในต่างประเทศอยู่ที่ประมาณ 3 ล้านดอลลาร์สหรัฐ เท่ากับต้องใช้เงินระดับร้อยล้านบาทในการรักษาคนไข้ 1 คน ซึ่งยากที่จะหาเงินมารักษาได้ ดังนั้น จุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัยในฐานะที่เป็นโรงเรียนแพทย์จึงเดินหน้าในภารกิจนี้ โดยทำแพลตฟอร์มตัดต่อแก้ไขยีนล้อกับที่ทำกระจกตาและต้องปลอดภัย นำมาประยุกต์ใช้กับคนไทยในราคาที่เป็นไปได้
“ทั้งนี้ต้องทำความเข้าใจด้วยว่า การพัฒนาเทคโนโลยีที่มีค่าใช้จ่ายสูงเพราะมีค่าสิทธิบัตรด้วย แต่ถ้าอยู่ในขั้นการผลิต หรือทำในยีนของเราหรือเทคนิคของเราเอง ค่าใช้จ่ายจะลงได้มาก ดังนั้น เป้าหมายของศูนย์ฯ นอกจากพัฒนาการเพาะเลี้ยงเซลล์ที่ใช้ได้แล้ว ยังพัฒนาการตัดต่อยีนด้วย โดยมีตัวเลขการพัฒนาอยู่ในรายการโรคหายาก ไม่ใช่โรคที่คนเป็นกันมาก เพราะในทางวิทยาศาสตร์การแพทย์ โรคที่มีความเสี่ยงมากจะมีโอกาสพัฒนาได้ง่ายกว่า คนมีโอกาสจะได้รับผลประโยชน์จากเทคโนโลยีมากกว่า”

ต่อยอดงานวิจัยที่มีอยู่แล้ว
“แต่เวลามีโปรดักต์สำเร็จแล้วจริง ๆ ก็จะมี Knowhow หลายอย่างที่เราพัฒนาไปได้จนสามารถ Jump Start แล้วนำบางส่วนมาโดยไม่ได้ก็อบเขา หรือบางส่วนอาจจะ Licence มา ที่ทำให้ค่าใช้จ่ายตกลงมาได้ เลยเป็นกลุ่มที่ 3 ที่เราพัฒนาอยู่ ได้แก่ แพลตฟอร์ม Genome Editing เป็นความร่วมมือกับศูนย์ของ ศ. ดร. พญ.กัญญา ศุภปีติพร ที่ศูนย์เชี่ยวชาญเฉพาะด้าน Medical Genetic ดูแลคนไข้พันธุกรรมทั้งหมด โดยเฉพาะโรคหายากในเด็ก ซึ่งเป้าหมายคือใช้เทคโนโลยีรักษาคนไข้ที่เป็นโรคหายาก ซึ่งถ้าเวิร์กจะพัฒนาไปสู่การนำไปใช้ในคนไข้โรคลักษณะคล้ายกันได้ เป็นโรคเดียวกัน ซึ่งเป็นเป้าหมายภารกิจหลักของเรา เพื่อพัฒนาเทคโนโลยีในการแก้ไขยีนเพื่อนำมาใช้ในคนไข้ไทยให้ถึงการนำไปใช้ได้จริง”
ปัจจุบัน Gene Therapy นำไปใช้รักษาได้หลายโรค เช่น โรคตามองไม่เห็น โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง แต่ล้วนมีค่าใช้จ่ายสูงระดับ 2-60 ล้านดอลลาร์สหรัฐ ซึ่งอาจมีคนไข้บางคนพร้อมจ่าย แต่สิ่งที่ทางศูนย์ฯ ต้องการทำ คือ 1. ทำให้ใช้งานได้ 2. ครอบคลุม เพื่อความเป็นธรรม ไม่ใช่เข้าถึงได้เฉพาะคนมีเงิน 3. โรคที่เป็นในประเทศไทยบางทีไม่เหมือนต่างประเทศ และมีโอกาสมากมายที่ทำให้คนกลุ่มนี้มีโอกาสรักษา และ 4. ในฐานะสถาบันการศึกษาต้องเตรียมแพลตฟอร์มสำหรับการรักษาที่มีผลกระทบต่อคนจำนวนมาก
ส่วนแพลตฟอร์มที่ 4 iPS เป็นอีกเทคโนโลยีหนึ่งที่ในห้องปฏิบัติการวิจัยของศูนย์ฯ นำมาเพื่อใช้สร้างแบบจำลองโรค (Disease Modeling) ทดสอบความผิดปกติในโรค หากแก้ยีนแล้วจะหายได้ก็หาวิธีรักษาได้ เป็นการศึกษากลไกและวิธีการรักษาโรคหายาก และคัดกรองหายารักษาที่เหมาะสม
“ปัจจุบันในต่างประเทศเริ่มมีโรคที่เทคโนโลยีใช้ iPSC ผลิตเซลล์ทดสอบปลูกถ่ายในมนุษย์แล้ว อยู่ระหว่าง Clinical Trials เช่น DA Neuron สำหรับโรคพาร์กินสัน RPE สำหรับโรคลานประสาทตาเสื่อม การสร้างเซลล์ภูมิคุ้มกันรักษามะเร็ง สร้างเซลล์ Islet ของตับอ่อนสำหรับรักษาโรคเบาหวาน ซึ่งมีแนวโน้มจะมีประสิทธิภาพ ในอนาคต iPS จะช่วยให้เกิดการรักษาใหม่ ๆ อีกมาก ด้วยคุณสมบัติที่ใช้เซลล์ชนิดใดก็ได้เพื่อนำมาใช้ในการรักษา เกิดการเพิ่มปริมาณได้มาก และตัดต่อแก้ไขยีนได้อย่างอิสระกี่ครั้งก็ได้ รวมกันทำให้สร้างเซลล์ที่มีคุณสมบัติเหมาะสมต่อการรักษาได้ เช่น CAR-T Cells ที่ผลิตจำนวนมาก ใช้กับใครก็ได้ มีกลไกเพื่อเอาชนะสภาวะแวดล้อมต่าง ๆ ของมะเร็ง เป็นต้น iPS ทำไปได้เรื่อย ๆ จนกระทั่งได้โคลนที่ต้องการที่สุด คือ Custom Made แล้วจึงค่อยเพิ่มจำนวน ทำให้มีประโยชน์ในเชิงสร้าง Unique Immunotherapy Product ที่ในแล็บก็กำลังทำอยู่ หวังว่าจะนำมาใช้ในผู้ป่วยได้ต่อไปในอนาคต”

ภารกิจของศูนย์ฯ
“ภารกิจที่ศูนย์ฯ ให้ความสำคัญในการพัฒนาคือ โรคที่มีผลกระทบค่อนข้างชัด การรักษามีความเป็นไปได้สูงตามวิทยาศาสตร์การแพทย์ และมีข้อมูลทางสถิติยืนยันว่ามีคนไข้ต้องการจริง ๆ ถ้าศูนย์ฯ มีศักยภาพพอทำได้ก็จะเดินหน้าพยายามทำให้เกิดเป็นบริการขึ้น บางเทคโนโลยี เช่น MSC ซึ่งทางศูนย์ฯ เพาะได้มานานกว่า 10 ปี แต่ที่ไม่เปิดบริการเนื่องจากยังไม่มีข้อมูลสนับสนุนเรื่องประสิทธิภาพเพียงพอ ในอนาคตอาจเปลี่ยนแปลงถ้ามีข้อมูลสนับสนุนชัดเจน แต่สำคัญมาก ๆ คือ ด้วยหลายเทคโนโลยีมีความเสี่ยงกับคนไข้ คนไข้จึงจำเป็นต้องทราบถึงความเสี่ยงที่แท้จริง ต้องมีผู้ให้ข้อมูลจริงว่าทำแต่ละขั้นตอนมีความเสี่ยงอะไร มากน้อยแค่ไหน”
ทั้งนี้ การทำวิจัยไม่คิดค่าใช้จ่ายจากคนไข้ ซึ่งเป็นจริยธรรมทางวิทยาศาสตร์การแพทย์ชัดเจน ซึ่งวิธีการคือหาทุนวิจัยหรือเงินบริจาคมาช่วยทำ หรืออาจมีประเภทจ่ายบางส่วนแต่ต้องชัดเจนว่า ไม่ได้ทำเพื่อกำไร แต่เพื่อองค์ความรู้ เพราะบางครั้งต้นทุนก็สูงมากจริง ๆ จนจำเป็นต้องได้รับการสนับสนุนบางส่วน ต้องทำความเข้าใจกับผู้เข้าร่วมโครงการทุกท่านว่ามีความเสี่ยงมากน้อยแค่ไหน ทำแล้วได้อะไรบ้าง ถ้าเกิดปัญหาทำอะไรได้บ้าง เพราะคนไข้สเต็มเซลล์ Gene Therapy หรือคนไข้มะเร็งเป็นกลุ่มเปราะบางพิเศษ จำเป็นต้องให้ข้อมูลชัดเจน ในโรงเรียนแพทย์จะมีหน่วยงานอิสระควบคุมอีกชั้นหนึ่งเพื่อประโยชน์ของคนไข้
งบประมาณจำกัด ปัญหาหนักของการพัฒนา
เนื่องจากทุนวิจัยสำหรับการวิจัยและพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่ทางศูนย์ฯ ได้รับมีจำนวนจำกัด รัฐบาลต้องการอุดหนุนทุนวิจัยเฉพาะที่มีศักยภาพเชิงพาณิชย์ใน 1-3 ปี และเฉพาะมีบริษัทสนับสนุน ซึ่งในความเป็นจริง การวิจัยสเต็มเซลล์แม้ในต่างประเทศยังต้องใช้เวลายาวนานและใช้งบประมาณมากกว่าทุนในประเทศไทยด้วยซ้ำ ซึ่งงานวิจัยพื้นฐานที่เพียงพอจะทำให้สามารถพัฒนาเทคโนโลยีที่มีข้อดี มีความแตกต่างจากที่เคยมีคนทำมาก่อน อีกทั้งการนำสเต็มเซลล์ไปใช้ในมนุษย์โดยไม่มีข้อมูลสนับสนุนที่ชัดเจน ไม่เพียงสิ้นเปลืองงบประมาณโดยไม่เกิดประโยชน์ แต่ยังเกิดความเสี่ยงในผู้ป่วยเช่นกัน
หัวหน้าศูนย์ฯ กล่าวยกตัวอย่างถึง iPS ว่ากว่าจะมาถึงขั้น Trial ในวันนี้ ใช้เวลามา 20 ปี แต่ข่าวดีคือเมื่อการพัฒนาไปถึงขั้นทดลองระดับคลินิกแล้วก็จะเริ่มเร็วขึ้น อยากให้ผู้สนับสนุนเข้าใจในประเด็นนี้ หากต้องการให้การพัฒนาสเต็มเซลล์เจริญหรือนำไปใช้ในคนไข้ได้มาก ๆ ต้องลงทุนพื้นฐานก่อน
“โรคที่มีผู้ป่วยจำนวนมากและเทคโนโลยีมีความพร้อม ส่วนมากในต่างประเทศจะมีบริษัทใหญ่ลงทุน โดยการแข่งขันนั้น แม้จะเลียนแบบก็เป็นไปได้ยาก และในทางตรงข้าม Rare Disease แม้เป็นโรครุนแรงมักไม่ได้รับการสนุนจากแหล่งทุน แต่สามารถพัฒนาได้ประหยัดและรวดเร็วกว่า ซึ่งสามารถนำความรู้ไปประยุกต์ใช้กับโรคอื่น ๆ ได้มากกว่า”
สำหรับประชาชนทั่วไปที่ต้องการสนับสนุนงานวิจัยและพัฒนา สามารถบริจาคเข้ากองทุนพิเศษเฉพาะ ชื่อกองทุนสเต็มเซลล์เพื่อการรักษาและพัฒนา ซึ่งผู้บริจาคสามารถนำไปลดหย่อนภาษีได้สองเท่า โดยการนำเงินไปใช้จะตรงตามวัตถุประสงค์ และมีคณะกรรมการดูแลการเบิกจ่ายให้ตรงตามเป้าหมาย
